Je to příběh naděje i ukázka toho, jak jeden lidský osud dokáže posunout medicínu dopředu.
Emily Whitehead je dvacetiletá studentka z americké Pensylvánie. Její příběh dokládá, že nikdo nemá právo pacientovi a jeho nejbližším brát naději na uzdravení. Zásadní rovněž je, že její zejména v zámoří hojně idealizovaný příběh dokázal strhnout lavinu investic, díky nimž se podřilo vyvinout novou léčbu. To pomáhá pacientům v mnoha zemích včetně Česka.
Emily byla prvním dítětem na světě, kterému lékaři podali přelomovou CART-T terapii a zároveň prvním pacientem, který ji dostal na konkrétní typ rakoviny krve.
Dostupná léčba selhala
V roce 2010 bylo Emily pět let a lékaři jí diagnostikovali akutní lymfoblastickou leukémii. Nejčastější nádorové onemocnění krve, z nějž se většina pacientů díky běžně dostupné léčbě uzdraví. Jenže organismus Emily na běžnou léčbu neodpovídal. V úvahu nepřicházela ani transplantace kostní dřeně. Po několikaměsíční neúspěšné léčbě dívku čekala paliativní péče s vyhlídkou na sotva několik týdnů života.
Rodiče ale hledání záchrany pro dceru nevzdávali. V té době se dozvěděli, že v nemocnici v Philadelphii začíná klinická studie zaměřená na testování nové terapie leukemie. Na nemocnici se proto obrátili a lékaři dívku zařadili do experimentální léčby. CAR-T terapii jí infuzí aplikovali v dubnu 2012.
Jde o léčbu vlastními bílými krvinkami, jež ovšem prošly úpravou v laboratoři. Díky ní T-lymfocyty dokáží rozeznat a zničit nádorové buňky – rakovinu tak dokáže přemoci vlastní imunita pacienta. Předpokládá se rovněž, že při léčbě založené na tomto principu se nemoc nebude vracet.
Cesta léčby s komplikací
Po aplikaci buněk se ale stav Emily zhoršil: přišla horečka, klesl jí krevní tlak a měla takové potíže s dýcháním, že musela být připojena na umělou plicní ventilaci. Testy ukázaly, že organismus Emily na léčbu zareagoval rozsáhlou cytokinovou bouří. Přemrštěnou reakci imunitního systému, při níž se ve velmi krátkém čase do krve uvolní vysoké množství takzvaných cytokinů, tedy protizánětlivých bílkovin. Ty běžně tělo chrání, ale když jich je moc, organismus poškozuji a pacient může zemřít.
Krátce před tím, než se u Emily rozvinul tento život ohrožující stav, americký lékový úřad přeregistroval použití léku tocilizumab. Ten se původně používal při léčbě artritidy. Shodou náhod se ale ukázalo, že potlačuje také nadměrnou tvorbu cytokinů. Lékaři proto tocilizumab nasadili i Emily a její stav se krátce nato začal skokově zlepšovat.
Po zvládnutí této komplikace se ukázalo, že CAR-T terapie zabrala a dívka se začala zotavovat i z onkologické nemoci. Jak uvádí web americké neziskovky Cancer Research Institut, z umělého spánku se probudila v den svých sedmých narozenin. |O osm dní později byla prohlášena za pacienta bez rakoviny. Z nemocnice ji propustili v červnu 2012. Od té doby ji lékaři vedou jako pacientku v remisi, tedy takovou, jejíž organismus funguje jako před nemocí.
Rodina Emily založila v roce 2014 nadaci, která se zaměřuje na podporu výzkumu rakoviny u dětí a pomáhá rodinám v podobně složité situaci, v jaké byli v minulosti oni sami.
Emily nyní studuje angličtinu se zaměřením na literaturu 20. a 21. století na Pensylvánské univerzitě a kromě osvěty se věnuje také třeba fotografování.
Pobídka investorům
Příběh Emily Whitehead zaujal novináře, v zahraničí se o něm píše dodnes. Nešlo ovšem jen o zájem médií, šanci vytušili také investoři a farmaceutické společnosti, které v CAR-T začaly spatřovat buněčnou terapii budoucnosti, a tak do ní poslaly řádově miliardy dolarů.
„Najednou jsme na něco, o čem jsme si nikdy nemysleli, že se rozšíří a komercializuje, dostali tolik nabídek… a tisíce poptávek,“ cituje zpravodajský web, založený studenty Pensylvánské univerzity amerického imunologa a onkologa Carla Juneho. Ten vedl tým, jenž jako první CAR-T terapii použil v klinické praxi. Vývoj nových léků ovšem trvá dlouhé roky, s tím je třeba počítat.
Příběh Emily silně ovlivnil celé odvětví genových terapií v kontextu léčby nejenom dětí, ale i dospělých. Od té doby vzniklo obrovské množství nových vědeckých projektů a investic do klinických studií a do léčby začaly investovat i velké farmaceutické firmy,
říká Luděk Sojka, ředitel firmy SCTbio. Ta vyrábí CAR-T terapii pro klinickou studii sesterské firmy Sotio, jež ji testuje mimo jiné i u pacientů v USA na takzvaných solidních, tedy pevných nádorech třeba v plicích nebo játrech (více o tom, jak se česká firma snaží uspět mezi farmaceutickými giganty, čtete zde).
Kam se ubírá vývoj CAR-T
Pět let po podání CAR-T terapie Emily americký úřad pro léčiva a potraviny schválil vůbec první terapii na světě vycházející z principu CAR-T a také o první genovou terapii v USA. Používá se i v Česku. Momentálně je v USA registrováno již sedm léčiv využívajících tento princip, šest z nich pak je registrovaných i v Evropě.
CAR-T terapie se neustále vylepšuje, existují nové generace CAR-T a TCR terapií, které se snaží uspět i v léčbě pevných nádorů. To se zatím nikomu nepovedlo,
dodává Luděk Sojka. V současné době existuje několik směrů léčby, z nichž jeden zkoumá i možnost využít buňky dárce, případně úpravu buněk v těle pacienta.
Investice jsou dnes nižší
Křivka strmého růstu investic do CAR-T se ale před několika lety zlomila a Luděk Sojka konstatuje, že obor už několik let trpí menším zájmem investorů.
Příčin je několik. Investice do biotechnologií patří mezi značně rizikové. Navíc je ovlivňuje také to, že jde o drahou léčbu – je sice v mnoha případech život zachraňující, ale také velice nákladná pro každou zemi, kde je placená z veřejných peněz.
Rozvoj přibrzdila covidová pandemie, dopad na něj má také válka na Ukrajině a v neposlední řadě politika USA, především zavádění cel v mezinárodním obchodě. Podle Luďka Sojky turbulentní doba vede k tomu, že trh se zotavuje jen velmi pomalu. Menší zájem investorů znamená méně klinických zkoušek, menší množství dat a menší pravděpodobnost, že vývoj skončí novým lékem.
Podívejte se na reportáž o Emily Whitehead (dokument je v angličtině):
ČLÁNKY DO MAILU