Pompeho nemoc je vzácné onemocnění, které má tak málo lidí, že jej ani mnozí lékaři neznají. Pacienti trpí závažnou svalovou slabostí a problémy s dýcháním, což je bez léčby velmi nebezpečné. Ti, kteří se dostanou do péče odborníků, mají z velké části vyhráno.