Vzácná onemocnění

Vzácná onemocnění jsou chronické, progresivní, degenerativní a často smrtelné choroby. Patří sem i většina druhů nádorových onemocnění u dospělých a všechny druhy těchto onemocnění u dětí. Mezi známější vzácná onemocnění patří např. nemoc motýlích křídel, cystická fibróza, hemofilie, svalová dystrofie.

• Za vzácné onemocnění se považuje takové, kterým trpí 5 z 10 tisíc obyvatel.
• V Evropě v některé z forem postihuje zhruba 6–8 % populace.
• V České republice se počet pacientů odhaduje na 20 tisíc.
• Až 75 % pacientů jsou děti.
• Většina vzácných onemocnění je totiž vrozená a projeví se do 10 let věku.
• 80 % má genetický původ.
• Na 95 % vzácných onemocnění neexistuje účinná léčba.
• 30 % pacientů umírá před dosažením 5. roku života.