Úřady varují před podvodnými genovými a buněčnými léčbami. Ne všechny jsou schválené

K neregulovaným léčivům pro moderní terapii patří třeba somatobuněčné terapie, přípravky tkáňového inženýrství nebo genové terapie. 

Mezi terapiemi, jejichž účinnost není doložena, Evropská léková agentura (EMA) uvádí třeba neschválenou léčbu takzvanými dendritickými buňkami.Tato terapie pracuje s imunitními buňkami pacienta, které mají být údajně laboratorně upraveny tak, aby rozpoznaly nádorové buňky a imunita je zlikvidovala. Nejde ovšem o takzvanou CAR-T terapii, v níž se pracuje s imunitními T-lymfocyty a u níž již jsou v Evropě registrovaná první léčiva připravovaná pacientovi z jeho buněk na míru.

Nelegální, přesto dostupné

Ne vše, co se nabízí pacientům v EU, tedy i v Česku, je totiž schválené, prověřené a kontrolované. Naopak, v byznysu se zdravím se využívají i postupy, které jsou za hranou zákona. Přesto existují a fungování jim prochází i léta, byť podle lékových autorit vnitrostátní orgány podnikají kroky k zastavení prodeje těchto výrobků a v některých případech zapojují policii. 

Řada jednotlivců, společností a klinik uvádí na trh neregulované léčivé přípravky pro moderní terapii často v případech, kdy existuje jen malý, nebo žádný důkaz, že produkty fungují nebo jsou bezpečné, uvádí tisková zpráva Evropské lékové agentury (EMA).

Pacienti by měli být obezřetní, neboť terapie a léčivé přípravky, prezentované jako alternativní nebo experimentální, jako poslední naděje pro pacienty, nevídané účinnosti, a to aniž by byly registrované a jejich účinnost průkazná, doložená v odborné literatuře, mohou poškodit zdraví, doplňuje tuzemský Státní ústav pro kontrolu léčiv (SÚKL). 

Poškozením zdraví míní třeba riziko závažných vedlejších účinků, kontaminace, nekonzistentního složení nebo nesprávného skladování. Kromě toho může neúčinná či škodlivá léčba přinést nemocnému psychické utrpení a v neposlední řadě jej připravit o značný obnos peněz.

Primář Sova, doktor House a další. Znáte filmy a seriály z lékařského prostředí?

Málokteré filmy a seriály jsou tak populární jako ty, které se odehrávají v nemocnicích či ambulancích. A vy si teď můžete vyzkoušet, kolik jste jich viděli a co všechno o nich víte.

Spustit kvíz

Jak vypadá falešná naděje

V Česku se v minulosti debatovalo nad kmenovými buňkami. Ty se s úspěchem využívají v hematoonkologii. Jejich účinnost se naopak zatím neprokázala například při léčbě kloubů nebo amyotrofické laterální sklerózy (ALS), kterou zviditelnila kauza vědkyně Evy Sykové. Ženě ověnčené tituly, včetně toho profesorského, nakonec v odborných kruzích zlomilo pomyslný vaz to, že pod rouškou klinické studie vybírala od pacientů nemalé částky. Přitom za účast ve výzkumu pacienti obecně neplatí. Nadto přínosy této léčby u ALS nebyly prokázané.

Nelze to ale říci o všech léčivech postavených na principech buněčné a genové terapie. Varování lékových agentur se netýká registrovaných, byť třeba dosud pojišťovnami nehrazených, léčiv a terapií (jejich soupis je možné dohledat v databázi léčiv na webu SÚKL).

V medicíně už se využívají takové, které získaly evropskou registraci. Jde např. o genovou léčbu spinální svalové atrofie nebo buněčnou terapii některých typů rakoviny krve.

Právě za to, že část moderních terapií je legálních, se schovávají sliby uzdravení. Kliniky, které nabízí nelegální léčbu, totiž sází na to, že pacient není orientovaný v tom, co je účinné a co ne. Nebo na to, že v naději na prodloužení života vyzkouší vše, ač si léčbu musí zaplatit ze svého.

Další věcí, která nahrává nepoctivcům, je fakt, že nelze vyloučit, že terapie, které nyní nefungují, v budoucnu najdou uplatnění. Může se stát, že léčit budou, jen v jiném kontextu, než ve kterém se používají dnes a který nemá efekt. Nic se ale nemění na tom, že inovativní postupy je nutné doložit v klinickém výzkumu prokazatelnými a ověřitelnými fakty, aby bylo jasné, že přínosy léčby převažují nad jejími riziky.

Přečtěte si také:

Jsme svědky velkého kouzla medicíny, říká lékařka o genové terapii pro děti s vrozenou nemocí

Kdy je terapie legální

Medicína je někdy džungle, jak se v ní tedy neztratit a zachovat si zdravý rozum i v době, kdy člověk bojuje o život? Lékové agentury radí k léčbě využívat regulovaná léčiva a terapie. Regulovaná znamená buď schválená, nebo neschválená, ale povolená v omezeném rozsahu.

Legální znamená, že léčivo se k pacientovi dostane čtyřmi způsoby. 

1. Široce dostupná léčiva a terapie musí mít takzvanou registraci. Ta se dnes již uděluje centrálně přes EMA. Žadatel musí předložit řadu dokumentů a fakt, která potvrzují, že léčivo je bezpečné, účinné a ještě představuje benefit oproti nyní používaným léčivům.
2. Další možností je podávat lék v rámci klinické studie. Jde o proces, ve kterém se testuje účinnost a bezpečnost nově vyvíjeného léku. Studie přijímá jen určitý typ pacientů a povětšinou jde o omezený počet.
   To, že lék prochází klinickými testováním, je možné si ověřit třeba na internetu. Databázi klinických hodnocení v ČR najdete zde, tu celosvětovou (např. v EU či USA) pak zde.
3. Další cestou legálního podání nových terapií bez registrace jsou takzvané nemocniční výjimky. Podle SÚKL ovšem takovou žádná nemocnice v tuzemsku aktuálně nemá. 
4. Část léčivých přípravků pro moderní terapii je schválena v režimu takzvaného specifického léčebného programu, jenž umožňuje legálně používat neregistrované léčivo. Ověřit si, zda daný lék je do takového programu zařazen, lze v databázi léčiv SÚKL.

Přečtěte si také:

Nezabírá vám léčba nebo lék neexistuje? Můžete se zkusit dostat do klinické studie

Napoví varovné signály

Neregulované léčiva pro moderní terapii jsou podle EMA obvykle prodávány na webových stránkách nebo kanálech sociálních sítí. Nemusí tomu tak být ale vždy, nabízí je také soukromé kliniky.

Pacienti by měli být také obezřetní, když:

• slyší, že léčba je experimentální, ale používá se mimo povolenou klinickou studii (klinické studie mají své označení, na základě kterého jej lze dohledat v online databázích).
• Prodejci slibují větší přínos než u povolených léčebných postupů, aniž by byl zdokumentovaný v odborné literatuře.
• Prodejce nemůže potvrdit, že použití terapie bylo povoleno prostřednictvím EMA nebo schváleno k použití SÚKL. V opačném případě lze léčivo dohledat v online databázích.

Jak se vyhnout nelegální léčbě

EMA radí, aby pacienti možnou léčbu pokaždé probrali s lékaři. Pomůže i získání takzvaného druhého názoru (více o něm a o jeho případném zpoplatnění jsme psali zde).

Váháte-li, zda má léčba za sebou nezbytná klinická hodnocení (pozor, ne každá studie je klinická), můžete se obrátit na SÚKL. 

Pokud vám nebo vašemu rodinnému příslušníkovi byl nabídnut lék založený na buňkách, tkáních nebo genech, obraťte se na oficiální a spolehlivé zdroje, jako je EMA nebo váš národní příslušný orgán, abyste potvrdili, že jeho použití bylo schváleno pro zamýšlenou terapeutickou indikaci, podotýká k tomu EMA.

Při podezření na neregistrované léčivo či terapii je možné jej oznámit SÚKL online formulářem, přes který se hlásí výskyt padělků.