Nový lék, který posouvá léčbu diabetu 1. typu, aplikovali lékaři v lednu v pražské Fakultní nemocnici Motol a Homolka (FNMH). První tuzemskou pacientkou je dvanáctiletá dívka.
Co se dozvíte v článku
V čem je lék převratný
Lék se jmenuje Tzield a jeho účinnou látkou je teplizumab. Je určen dětem starším osmi let, které se nacházejí v takzvaném prediabetickém stádiu, tedy ještě nepotřebují inzulin, ale je u nich vysoké riziko jeho brzkého nasazení,
uvádí nemocnice v tiskové zprávě. Konkrétně cílí na pacienty s cukrovkou 1. typu, což je onemocnění autoimunitní, u nějž hned po propuknutí pacient musí dostávat injekční inzulín.
Tzield má podobu sérii 14 infuzí podávaných dva týdny jednou denně. Každá infuze trvá zhruba půlhodinu. Další léčba teplizumabem následně už není nutná.
Lék přináší zcela unikátní, dosud nedostupnou možnost léčby – cukrovku sice nevyléčí, ale dokáže o několik let odsunout okamžik, od kterého je nutné aplikovat dítěti inzulín. Konkrétně se hovoří o dvou či třech letech. Mezi dětmi ale existují velké rozdíly. U některých dojde k oddálení třeba až o deset let,
cituje Český rozhlas Radiožurnál Zdeňka Šumníka, přednostu Pediatrické kliniky 2. LF UK a FNMH.
U dětí jde přitom o zásadní posun, protože podle lékařů je velký rozdíl, zda musí dostávat injekční inzulín např. osmileté nebo jedenáctileté či starší dítě. Mimo jiné i proto, že starší děti více chápou nutnost aplikace inzulínu a dokáží při léčbě lépe spolupracovat.
První pacientka, které motolští lékaři infuzí podali teplizumab. Ten dokáže nástup cukrovky 1. typu odložit až o několik let.
FNMH je u nás jediným centrem, kde je lék v současné době podávaný.
Zdeněk Šumník loni pro Vitalia.cz uvedl, že lékaři pro první podání mají vytipované tři děti. Infuze dostanou od výrobce bezplatně. Ve FNMH je léčba dostupná v rámci tzv. Managed Access Programu výrobce. Léčivý přípravek je proto vhodným pacientům poskytován bezplatně mimo systém veřejného zdravotního pojištění,
podotýká nemocnice.
Mezi prvními v Evropě
Dívka, které lékaři v Motole aplikovali látku jako vůbec prvnímu pacientovi v ČR, zatím cukrovku nemá. Test k kapky krve odebrané z prstu u její praktické lékařky ale odhalil, že onemocněním ji v budoucnu nemine.
O Betty byl mimořádný zájem
Prevence Betty funguje od roku 2024 a její kapacita v první fázi byla velmi rychle naplněna a lékaři začali shánět další evropské peníze, aby testů bylo více. Betty nyní stále probíhá, nejde ovšem o plošný screening, takže test není dostupný všem dětem, jejichž rodiče by o něj měli zájem. Není ale vyloučeno, že Betty se v budoucnu do plošného screeningu, zaštítěného státem, přetransformuje (více o této vizi jsme psali zde).
První česká pacientka léčená teplizumabem totiž prošla pilotní fází screeningu cukrovky 1. typu u dětí, jež inicioval právě Zdeněk Šumník. Nebýt tohoto testování s názvem Betty a práce Zdeňka Šumníka, nový lék by se do ČR tak rychle nedostal.
Díky tisícům otestovaných dětí se FNMH aktivně podílela na výzkumu teplizumabu a patří mezi evropská pracoviště s největší zkušeností v oblasti časné diagnostiky a prevence diabetu 1. typu u dětských pacientů.
Tato zkušenost pak přispěla také k tomu, že léčivo je v ČR pro běžné podání k dispozici dětem prakticky ihned, jak to bylo možné. Teplizumab byl schválen Evropskou lékovou agenturou v lednu letošního roku a v současné době se nepodává ve všech zemích EU.
Jak lék dostat k více dětem
V Česku nyní žije zhruba pět tisíc dětí s diabetem. Malých pacientů přitom přibývá. Za posledních třicet let vzrostl výskyt nemoci čtyřnásobně: V roce 1989 jsme začínali s osmi novými pacienty za rok na 100 tisíc zdravých dětí, nyní je to okolo 30,
popsal dříve Zdeněk Šumník. V současné době u nás každý rok lékaři diagnostikují diabetes zhruba 450 dětem a dospívajícím do 18 let.
Aby byla nová léčba dostupná všem dětem, kterým by pomohla, musel by stát zavést screening podobný projektu Betty plošně. To není až tak nereálné. Jde o důležitou výzkumnou iniciativu, která má potenciál přinést významná data pro budoucnost prevence. V NSC jsme připraveni poskytnout metodickou podporu, jakmile budou ze strany odborníků dokončeny potřebné podklady,
řekl již v minulosti pro Vitalia.cz Karel Hejduk, vedoucí Národního screeningového centra.
A zdravotní pojišťovny by infuze musely začít hradit. To už ale bude méně snadný úkol, protože v USA, kde byl teplizumab registrovaný v roce 2022, podání léku jednomu pacientovi vycházelo v přepočtu na více než čtyři miliony korun. Lék by ale měl zlevňovat, protože se jednak nejspíš bude rozšiřovat okruh pacientů, a pak v testování jsou další preparáty, které by měly fungovat podobně.
Do doby, než bude léčba hrazená, nezbývá rodinám a lékařům nic jiného, než o úhradu léčiva žádat u každého pacienta zvlášť a na výjimku. Její udělení ze strany zdravotních pojišťoven ale bývá často nejisté.
ČLÁNKY DO MAILU