Ministerstvo zdravotnictví do jedné z připravovaných novel zákonů přidalo novou cestu, která může teoreticky zrychlit hrazení nejmodernějších a drahých léčiv. Zda se jí farmaceutické společnosti vydají a léky se tak dostanou k pacientům, je ale nejisté.
Princip novinky je na první pohled až banálně jednoduchý, o to obtížněji se ale nejspíš bude prosazovat v praxi. Cesta k tomu, aby zdravotní pojišťovny hradily nové drahé léky, bude jednodušší, pokud se jim farmaceutická společnost upíše, že pokud nový lék neobstojí, vrátí zpětně pojišťovnám všechny peníze, jež za léčbu zaplatily.
Uzavření takové dohody nebude pro farmaceutické firmy povinné – měla by to být jen možnost. Pokud dohodu neuzavřou, lék novou, zjednodušenou cestou proplácen nebude. A je otázkou, zda na sebe výrobci dobrovolně vezmou podobné riziko. V důsledku je neúspěch totiž může stát stamiliony korun.
Novinku přináší právě připomínkovaný návrh novely zákona o veřejném zdravotním pojištění. Platit by měla od ledna 2026. Zatím ovšem neprošel vládou ani parlamentem, jeho podoba proto může teoreticky ještě doznat změn.
Jakých léků by se novinka týkala
Záměr zrychlit cestu k úhradě se týká držitelů registrací. Tedy společností, které v Česku nebo EU mají registrované léky nebo o registraci, nezbytnou pro uvedení léku na trh, usilují. Držitelé registrací jsou zpravidla výrobci léčiv.
Novinka by se ovšem týkala jen těch registrací, které jsou podmínečné. Tedy udělené evropským lékovým úřadem (EMA) v mimořádném režimu – to znamená, že jsou na dobré cestě k tomu, aby získaly řádnou registraci.
Možnost jít zjednodušenou cestou přitom budou mít držitelé každého léku, jenž podmínečnou registraci získá.
Co navrhuje ministerstvo
Ministerstvo zdravotnictví navrhuje, aby držitel registrace měl možnost s českými zdravotními pojišťovnami uzavřít smlouvu, jejíž parametry určí zákon a která by bez dalších překážek garantovala, že nový lék bude českým pacientům hrazený. Na druhé straně by mu ukládala vrátit peníze, pokud by lék o registraci v EU přišel.
„Je to nabídka držiteli, jenž o léku nemá kompletní data, že jsme připraveni i tak jej pacientům co nejrychleji uhradit, pokud převezme riziko za efekt léčby,“ říká náměstek ministra zdravotnictví Jakub Dvořáček.
„Zákon rozšiřujeme o definici, která se váže na přípravky s centrální evropskou podmíněnou registrací. U takových přípravků se každý rok vyhodnocuje, zda mají efekt, nebo nikoliv. V některých případech o registraci přijdou a my chceme, aby držitel registrace v takovém případě vracel na léčbu vynaložené prostředky,“ dodává.
Co znamená podmínečná registrace
Podmínečná registrace umožňuje léku, po němž je vysoká společenská poptávka, dostat se na trh ještě dříve, než dokončí všechny fáze klinických studií. Běžně žadatelé získávají registraci po třetí fázi, podmínečná registrace přichází ale třeba už po fázi druhé.
Držitel podmínečné registrace se ale upisuje k tomu, že do určité doby předloží další data. Když se tak stane a bezpečnost a účinnost léku je stvrzena, získá registraci řádnou. V opačném případě podmínečná registrace skončí.
Nové ustanovení v zákoně by přitom mělo říkat, že výrobce má vrátit veškeré peníze, které na léčbu z veřejného zdravotního pojištění šly. Počítá tedy se sumou za všechny v Česku léčené pacienty a za celou dobu, kdy byl lék hrazený.
Držitel navíc, i přes ztrátu podmínečné registrace, bude mít povinnost u tohoto léku všechny pacienty bezplatně doléčit. Tuto povinnost mají i nyní a znamená, že bezplatně (a případně i doživotně) dostává lék ten pacient, u nějž neexistuje jiná terapie.
Miliarda za neléčení
Ministerstvo zdravotnictví se změnou přichází v době, kdy v Evropě po pandemii covidu přibývá léků s podmínečnou registrací. A s tím také jednotlivých případů, kdy EMA léčivu řádnou registraci nakonec nepřidělí.
Například nedávno kvůli neúčinnosti o podmínečnou registraci přišel lék na rakovinu kostní dřeně Blenrep. Krátce nato nebyla prodloužena podmínečná registrace ani léku Translarna, jenž svého času představoval naději pro pacienty s dodnes nevyléčitelnou Duchennovou svalovou dystrofií. Po necelých devíti letech Translarně EMA podmíněnou registraci odebrala s tím, že její účinnost nebyla potvrzena.
Podle Jakuba Dvořáčka byla Translarna dostupná také v Česku, kde její podávání na úhradách, dle jeho slov, za několik let stálo zhruba jednu miliardu korun. Tato částka přitom byla vynaložena na přípravek, který ve skutečnosti pacientovu situaci nelepšil. Do rozpočtu země se stamiliony ovšem už nikdy nevrátí.
Proč chce resort změnu
Důvodem, proč chce Ministerstvo zdravotnictví otevřít další cestu k úhradám, je podle Jakuba Dvořáčka tlak na zdravotnický systém, aby pokud možno rychle z veřejných peněz hradil nové, a třeba i velmi nákladné terapie.
Těch zatím není mnoho, ale postupně jich přibývá. Stejně jako nahoru stoupá jejich cenová laťka. Nejdražší terapie nyní stojí v přepočtu asi sto milionů – pro srovnání, ještě před zhruba třemi lety stál jiný, tehdy nejnákladnější lék téměř o polovinu méně.
Nejdražší terapie světa patří mezi léčiva, která cílí na příčinu dosud neléčitelných, někdy velmi rychle postupujících onemocnění. Pro pacienty proto představují velkou naději, že se jejich život a život blízkých zlepší. Proto si také přejí, aby byly co nejdříve hrazené, neboť to je často jediná možnost financování, která umožňuje nemocným lidem se k léčbě dostat.
Které léky jsou nyní nejdražší
Za nejdražší, v Evropě používané léčivo ještě nedávno byla považována Zolgensma – jednorázová infuze na svalovou atrofii, jež pro jednoho dětského pacienta vychází na více než 50 milionů korun. Po zhruba třech letech ji co do výše ceny předstihlo léčivo Upstaza určené pro pacienty se vzácným AADC syndromem. Její jednorázová dávka vyjde kolem jednoho sta milionu korun.
Oba léky patří ke genové terapii a přišly v situaci, kdy jak na SMA, tak na AADC syndrom neexistoval žádný cílený lék. Zolgensmu pojišťovny z politického rozhodnutí hradí, na aplikaci Upstazy se prvnímu českému pacientovi (dvouletému chlapci) skládali lidé ve veřejné sbírce. Druhá pacientka bude mít Upstazu v rámci klinické studie v USA zdarma. Léky spojuje to, že jsou podávány jednorázově a pro pacienta by měly mít celoživotní efekt.
Cena v rukou výrobce
Zatímco úhrady jsou rozhodnutím zdravotních pojišťoven, cena je plně v rukou výrobce, který ji nemusí úřadům nijak rozklíčovat či obhajovat. Nevíte, kolik byly výzkumné náklady nebo kolik činí náklady na vstupu, proto taháte za kratší konec provazu,
podotýká Jakub Dvořáček.
Jediným nástrojem zůstává vyjednávání pojišťoven o případné slevě. To ale přichází na řadu až ve chvíli, kdy farmaceutická společnost projeví zájem, aby lék byl hrazený z veřejného zdravotního pojištění. Požádat o úhradu není její povinnost.
Solidární zdravotnické systémy se podle Jakuba Dvořáčka takovému principu u nových léčiv nejsou schopné účinně bránit. Nejsme schopní ceny limitovat na vstupu, proto budeme muset řešit, jak je regulovat na konci řetězce,
dodává náměstek ministra zdravotnictví. Právě proto chce stát přenést rizika spojená s efektem léčby na výrobce.
Reakce farmaceutických firem
Podstatné je, že nová cesta, jak se rychleji dobrat k úhradám, je dobrovolná. Stále tedy je na výrobci, zda bude chtít lék do ČR dodávat, a pokud ano, zda bude usilovat o úhradu z veřejných peněz a jakou cestu k tomu zvolí. Klíčovou otázkou tedy je, zda výrobci inovativních léčiv budou chtít do tohoto rizika vstupovat.
S variantou, že výrobci novinky nevyužijí, Ministerstvo zdravotnictví počítá. Přesto ji do novely chce, ale žádnou motivaci, jak k ní výrobce nalákat, neplánuje. Může se stát, že ty firmy do toho vůbec nepůjdou, ale pak mají i jiné možnosti. Už dnes tady máme všechny nástroje na to, aby se k úhradám držitel rozhodnutí o registraci systémově dostal. Toto je cesta navíc, která je pro pacienty, zdravotní pojišťovny i lékaře méně komplikovaná,
vysvětluje Jakub Dvořáček.
Jestli to bude životaschopné, nebo ne, nyní nedokáži říci. Uvidíme to až v měsících následujících po nabytí účinnosti,
říká David Kolář, výkonný ředitel Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP). Upozorňovali jsme, že budou-li podmínky přísné, tak této možnosti nikdo nevyužije. Pojišťovny zase oponovaly, že příliš měkké záruky nepovedou k dostatečné garanci vrácení peněz. Ty podmínky v návrhu novely přísné jsou. Zatím ale nevíme, zda tak moc, aby držitele rozhodnutí odradily,
podotýká.
Má se výrobce zpětně podílet na úhradě léčby, pokud se ukáže, že lék je neúčinný?
Výrobci nových léků, sdružení v AIFP, na návrh reagovali rezervovaně. Úplně si neumí představit, jak budou v rámci společnosti takovou výjimku pro český trh vyjednávat,
přemítá výkonný ředitel asociace. České pobočky farmaceutických firem samy o sobě nebudou kompetentní o uplatnění nové cesty rozhodovat. Proto budou následovat složitá a časově náročná jednání s jejich zahraničními centrálami, zda pobočku do rizika pustí, či nikoliv. Komunikace mezi centrálou a pobočkou přitom mohou trvat i měsíce.
Současné cesty k úhradě léku
V platnosti navíc zůstávají i další možnosti, jak se k úhradě dobrat. Dnes je to možné:
- přes standardní správní řízení vedené Státním ústavem pro kontrolu léčiv,
- dočasnou, až pětiletou úhradou vysoce inovativního léčiva (VILP),
- cestou léčiv pro vzácná onemocnění přes poradní orgán Ministerstva zdravotnictví se zastoupením pacientů (orphany),
- výjimkou přes paragraf 16 zákona o veřejném zdravotním pojištění.
Podle náměstka Jakuba Dvořáčka na těchto možnostech návrh novely nic nemění.
Proč někdy uspěje neúčinný lék
Jak je ale možné, že registraci, byť podmíněnou, mohou dostat léky, které se později ukáží jako neúčinné? Ve chvíli, kdy výrobci registraci získávají, data z druhé fáze klinických testů musí dokládat, že lék je nejen pro pacienta bezpečný, ale také to, že má efekt i přínos nad rámec třeba již používaných léčiv. Několikakolové klinické testování je ovšem zrádné – to, že lék nepřináší nic nového, se může ukázat až v jeho úplném závěru. Nebo až v klinické praxi, kdy třeba výrobce provede kontrolní studii.
Je to třeba jako když výrobce Upstazy (genová léčba s potenciálem vyléčit AADC syndrom, pozn. red.) deklaruje, že po jednom podání bude mít terapie celoživotní efekt, ale přitom má data o podání terapie za dva roky a na velmi malé skupince pacientů,
podotýká Jakub Dvořáček. Pak ale vydáváme veřejné peníze za něco, o čem nevíme, zda to bude mít takový efekt,
dodává. V tomto konkrétním případě šlo o chlapce Martínka, na jehož léčbu se podařilo vybrat přes 100 milionů korun, pojišťovna se ale pak přihlásila k tomu, že by léčbu zaplatila.
To, že lék jde na trh dříve, než má za sebou všechny tři fáze klinických zkoušek, je dáno jeho výjimečností. EMA uděluje podmínečné registrace tam, kde lék zatím zcela chyběl. Nebo je po něm vysoká společenská poptávka. Třeba v době, kdy se svět nedlouho potýkal se SARS-CoV-2, uspěly na podmínku proticovidové vakcíny.
David Kolář upozorňuje, že případy, kdy lék neuspěje a registraci po podmínce nezíská, jsou ojedinělé. Každý rok úřad zaregistruje kolem osmi desítek léčiv.
Přesto nejistota, zda lék uspěje, je ve kterékoliv fázi klinických zkoušek velká. U těch s podmínečnou registrací stále nejste s výzkumem na konci, takže riziko neúspěchu tam je a nelze se mu vyhnout. Navíc informace, že se vývoj nového léčiva nepovedl, k výrobci může doputovat až za několik let. Objem zpět vracených prostředků proto u nově navrhované cesty k úhradě může být vysoký,
říká výkonný ředitel AIFP.
Jak ukazuje příklad Translarny, vracet by farmaceutické firmy mohly i stamiliony korun.
Odborná spolupráce
Mgr. Jakub Dvořáček, MHA
Náměstek ministra zdravotnictví, od roku 2011 do roku 2021 byl výkonným ředitelem Asociace inovativního farmaceutického průmyslu (AIFP).
Mgr. David Kolář
Výkonný ředitel AIFP. Tuto pozici zastává od února 2022.
ČLÁNKY DO MAILU