Nové léčivo pro dospělé pacienty s rakovinou slinivky a metastázemi se jmenuje Rasonque a jeho účinnou látkou je daraxonrasib. V USA jej lékový úřad povolil na konci letošního srpna. V Evropě je lék krok od registrace. V evropském i americkém řízení byl či je proces schvalování urychlený. Registraci úřady projednávají o měsíce dříve, než tomu je u jiných léků.
Co se dozvíte v článku
Zcela nový lék
Rasonque je terapií pro pacienty, kterým medicína zatím nedokázala nabídnout žádnou léčbu. Navíc přichází se zcela novým principem, který cílí přímo na příčinu onemocnění. V těle blokuje účinek jednoho z proteinů, jenž umožňuje rakovině růst a šířit se do dalších orgánů. Tím dochází k usmrcení nádorových buněk a zpomalení růstu nádoru,
uvádí EMA v tiskové zprávě, kde oznamuje doporučení léčivo schválit.
Lék má tedy při schvalovacích procesech, které souvisejí s jeho uvedením do klinické praxe, nevyšší prioritu. A také přídomek tzv. sirotčího léku neboli orphanu, tedy léčiva pro vzácná onemocnění. Mezi ta sice rakovina slinivky nepatří, naléhavost její léčby je ale podobná jako u některých např. genetických syndromů.
Bude dostupný i v ČR?
Pokud Evropská komise léčivo za pár týdnů schválí, což je po kladném stanovisku EMA pravděpodobné, získá svolení k používání ve všech zemích Evropské unie včetně ČR.
Registrace je ovšem jen formální krok k tomu, aby se lék dostal k pacientům. O tom, ve kterých členských státech bude skutečně uveden na trh, rozhoduje držitel rozhodnutí o registraci,
připomíná Oddělení komunikace a podpory ředitele Státního ústavu pro kontrolu léčiv (SÚKL).
Redaktorka Vitalia.cz výrobce, kterým je americká společnost Revolution Medicines se sídlem v Kalifornii, oslovila s otázkou, zda léčivo dodá i do ČR. Mediální zástupkyně firmy Dana Johnsonová z PR agentury FleishmanHillard si sice vyžádala informaci o termínu, do kdy má společnost vyjádření poslat, odpovědi ale zatím redaktorce e-mailem nepřišly.
V rámci klinické studie nebo mimořádného dovozu neregistrovaného léku sem Rasonque zatím nebyl dovezen. Nemáme informace o tom, že by byl daný přípravek dovezen do ČR v mimořádném režimu,
píše Oddělení komunikace a podpory ředitele SÚKL. V ČR je s touto látkou povoleno klinické hodnocení, to však je pro jinou indikaci, a sice nemalobuněčný karcinom plic. Původní klinické hodnocení, které bylo součástí dokumentace k registraci daného léčivého přípravku, v ČR neprobíhalo,
sdělují pracovníci lékového ústavu.
Pokud by společnost léčivo do ČR po jeho registraci nepřivezla a v tuzemsku by byl pacient či pacienti, kteří jej potřebují, mohou dodání iniciovat lékaři ze zahraničí. Šlo by o režim tzv. individuálního dovozu. Pokud by Rasonque putoval z jiné země EU, české úřady jej dodatečně neschvalují. Pokud by měl být dovezený např. z USA, bylo by nutné povolení od SÚKL.
Cena? Měsíčně přes 800 tisíc
Kromě dostupnosti je klíčová také otázka, kdo lék zaplatí. Pacienti jen stěží. Cena po uvedení léčiva na trh v USA činila 39 800 dolarů za měsíc. To je v přepočtu zhruba 870 tisíc korun. Půlrok léčby tedy ceníkově vychází na více než pět milionů korun.
Aby byl lék v ČR hrazený, musí výrobce u SÚKL vyvolat řízení o stanovení tzv. maximální ceny (ta může být i nižší než v USA) a úhrady. Řízení se účastní i zdravotní pojišťovny. VZP nemá informace, že by výrobce vstoupil do jednání se zdravotními pojišťovnami. Důvodem je nedokončená registrace léčivého přípravku,
říká Viktorie Plívová, mluvčí Všeobecné zdravotní pojišťovny.
Druhou cestou je, že lékaři žádají pojišťovny o výjimečnou úhradu pro každého pacienta zvlášť. V těchto případech ale pojišťovny žádosti posuzují odděleně, takže jednomu nemocnému obecně mohou léčbu zaplatit a jinému stejný lék neproplatí. Navíc žádost musí být u jednoho pacienta podávaná opakovaně, protože má časový limit.
Lék prodlouží život v měsících
Zda v ČR budou pacienti, kteří budou vyhovovat kritériím léčby stanoveným výrobcem, zatím není jasné. Tři onkologové, které Vitalia.cz postupně oslovila, na otázky nereagovali a jistá si není ani zastřešující pacientská organizace Hlas onkologických pacientů. O léčivu toho zatím víme málo,
upozorňuje jeho předsedkyně Petra Adámková.
Rasonque podle nejnovějších studií vyvolává naději pro pacienty s nádorovou mutací nazývanou zkratkou RAS. To je nejčastější mutace spojená s rakovinou slinivky. Je však potřeba myslet na to, že cesta léku od klinického hodnocení k jeho aplikaci není úplně krátká a jeho cena je opravdu vysoká,
podotýká Petra Adámková.
Očekávání tlumí také výsledky studií. Ty sice hovoří o dvojnásobném prodloužení přežití, jde ale o měsíce, nikoliv léta. Rasonque prodloužil pacientům ve studii život v průměru o půl roku. U pacientů jím léčených byl medián celkového přežití 12,4 měsíců ve srovnání s 6,7 měsíci u pacientů léčených chemoterapií. Medián doby přežití bez zhoršení onemocnění činil 7,2 měsíců u přípravku Rasonque oproti 3,6 měsícům u chemoterapie,
shrnuje dosavadní doložitelné výsledky léčby tisková zpráva EMA.
Podstatné tedy je, že ani finančně nákladný Rasonque nedokáže pokročilé fáze rakoviny slinivky vyléčit. Petra Adámková však míní, že má potenciál v budoucnu tento princip léčby nahradit chemoterapii. U rakoviny slinivky ovšem zatím zůstává stále největší výzvou časný záchyt této nemoci a následná operace, která dokáže pacienta zachránit,
podotýká předsedkyně Hlasu onkologických pacientů. Proto v ČR fungují dva pilotní projekty screeningu rakoviny slinivky. Jeden je zaměřený na některé pacienty s diabetem, druhý na několik rizikových faktorů včetně opakovaných zánětů tohoto orgánu.
Rakovina slinivky na vzestupu
To, že i v ČR budou pacienti, kterým by lék pomohl, je pravděpodobné. Rakovina slinivky je na vzestupu a postupně se blíží k počtu třech tisíc nově diagnostikovaných pacientů za rok. Poslední data Ústavu zdravotnických informací a statistiky hovoří o počtu nově diagnostikovaných v roce 2024. Šlo o 2 694 nemocných.
Rakovina slinivky je přitom obávanou nemocí. Zpočátku probíhá bez příznaků a dokáže velmi rychle růst a metastazovat. Její časná stádia přitom není možné odhalit náhodně, třeba při ultrazvuku břicha kvůli jiným zdravotním potížím. Na nádor proto lékaři přijdou až ve chvíli, kdy už je tak rozsáhlý, že jej nelze operovat. Jenže to je stádium, na které až dosud nebyla žádná cílená léčba – chemoterapie, imunoterapie, biologická nebo hormonální terapie.
To jsou hlavní důvody, proč déle než pět let od diagnózy přežije jen šest procent pacientů. V roce 2024 toto onemocnění stálo 2 351 životů.
Jak se léčivo užívá
Do situace, kdy se počty nemocných zvyšují, přichází Rasonque, tedy vůbec první cílená léčba. Je určen pro dospělé pacienty s rakovinou slinivky s metastázemi, kteří mají za sebou chemoterapii a nejsou vhodnými pacienty na její pokračování s kombinací různých cytostatik.
Má podobu tabletek, které nemocný užívá jednou denně. Zpočátku jde většinou o dvě tablety v jedné dávce, některým lékař může později dávku snížit na jednu tabletu. Léčivo se užívá až do doby, kdy se projevy nemoci zhorší nebo se vyskytnou závažné nežádoucí účinky.
Pokud lék pacient snáší dobře a jeho zdravotní stav to umožňuje, bere tablety doma.
Jaké má nežádoucí účinky
Nejčastějšími nežádoucími účinky tohoto léčiva jsou záněty v ústech, pocity na zvracení, zvracení, bolest břicha, otoky nebo snížená chuť k jídlu.
Léčivo je jedovaté pro kůži a nežádoucí účinky s častým výskytem patří svědění, vyrážka, zánět nehtového lůžka, suchost či trhliny na kůži. Závažný průběh může mít protržení stěny střev či žaludku nebo záněty a jizvení plic. Lék nesmí užívat těhotné ženy, protože je toxický pro plod.
Závažné nežádoucí účinky se vyskytly u 30 procent pacientů léčených přípravkem Rasonque,
uvádí výrobce na webu léčiva určeném pro americký trh. Mezi ty, které se projevily u dvou procent pacientů nebo více patří průjem (3,7%), horečka (3,3%), otrava krve (2,9%), únava (2,1%) a krvácení (2,1%).
Kvůli kožním reakcím výrobce doporučuje chránit kůži přes sluncem krémem s vysokým UV faktorem, používat lokálně masti s kortikoidy nebo podávání některých antibiotik, aby se zabránilo rozvoji bakteriální infekce.
ČLÁNKY DO MAILU