Příčina roztroušené sklerózy není jedna, je to souhra několika faktorů

Roztroušená skleróza může dokonale zničit život – ale nemusí. Při nemoci hrozí poruchy vidění či hybnosti, včasnou léčbou však lze zachránit až třicet let aktivního života. Jak docílit toho, aby pacient dostal účinný lék – takový, který mu vyhovuje?

Proč roztroušená skleróza postihuje spíše ženy? Jak ji dokáže oslabit biologická léčba? Na otázky nám odpoví docentka Dana Horáková z Centra pro demyelinizační onemocnění 1. LF UK a VFN Praha a odborná garantka Registru pacientů s roztroušenou sklerózou (ReMuS), ve kterém už je podle aktuálních dat přes třináct tisíc lidí.

Jak zajistit nejvhodnější léky?

Dana Horáková pro server Vitalia.cz připouští, že otázka, jak zajistit, aby pacient s roztroušenou sklerózou dostal skutečně vhodný lék, je velmi důležitá. „Odpověď na ni má několik rovin. Na prvním místě je ta medicínská, tedy zda už jsme schopní přesně vytipovat, který pacient bude odpovídat na který lék. Po pravdě toto zatím neumíme, na druhou stranu se ale výrazně zlepšuje naše schopnost předpovídat a monitorovat aktivitu nemoci a máme stále více důkazů o tom, že pacient s vyšší aktivitou nemoci by měl být již od počátku léčen efektivnějšími léky,“ vysvětluje lékařka s tím, že jedině tak lze ochránit pacientovy nervové buňky.

Druhou rovinou je pak podle Dany Horákové otázka úhrady. Moderní léky na roztroušenou sklerózu určitě nejsou levné a je oprávněné se ptát, zda se vynaložené peníze společnosti vrátí. „Tady se stále více ukazuje, že pokud léky nasazujeme pozdě, tak je to velmi krátkozraké. Na první pohled jako by ušetří zdravotní systém, z dlouhodobého hlediska se ale náklady promítnou do systému sociálního, který nakonec také platí celá společnost. A to nemluvím o ceně, kterou platí pacient a jeho rodina. Důležité je přitom zdůraznit, že pokud má pacient aktivní formu nemoci, tak ji nemůže bez léčby zvládnout,“ podotýká odbornice.

Roztroušenou sklerózou trpí hlavně ženy

Roztroušená skleróza patří mezi takzvaná komplexní genetická onemocnění. To znamená, že příčina není jedna, ale je to souhra několika faktorů.

Člověk se rodí s určitou genetickou dispozicí, která však sama nestačí. V průběhu dětství a dospívání musí působit řada dalších faktorů, které rozhodnou o tom, zda se dispozice uplatní, či nikoli. „Z faktorů, které známe, to jsou různá virová onemocnění (zejména virus Epstein-Barrové způsobující infekční mononukleózu), nedostatek vitaminu D (ten je dán menší dostupností slunečního záření v našich zeměpisných šířkách), kouření a pak velmi pravděpodobně i mikrobiota, což je osídlení našeho trávicího traktu různými mikroorganismy,“ vysvětluje lékařka a pokračuje: „To jsou nejvíce podezřívané faktory, zatím ale bohužel nevíme, jak je preventivně u celé populace ovlivnit. To, že nemoc začíná nejčastěji mezi dvacátým a třicátým rokem života, se nejčastěji vysvětluje právě nutností určité doby působení zevních faktorů,“ popisuje lékařka.

Dominance postižení žen touto nemocí je podle odbornice nepochybná a postupně se zvyšuje. Dnes už je to téměř 3:1. Faktory, které to způsobují, jsou podle Dany Horákové velmi pravděpodobně vázané na genetickou dispozici a specifické hormonální prostředí, které u žen je. Pravděpodobně se ale uplatňují i některé z výše uvedených zevních faktorů.

Včasná a vhodná léčba zachrání až 30 let života
 

Stále častěji se k léčbě nemoci používá biologická léčba. Jak probíhá, jak dlouho se používá a v jakém smyslu dokáže zkvalitnit život pacienta? Doc. Horáková upřesňuje, že termín biologická léčba není u roztroušené sklerózy úplně přesný. Lékařka uvádí, že v současnosti totiž máme k dispozici účinné léky, které se vyrábějí složitými biotechnologiemi, na druhé straně ale i chemicky podstatně jednodušší látky, které jsou také dobře účinné. Z tohoto hlediska je v této oblasti vhodnější používat termín léky modifikující přirozený průběh nemoci, v angličtině Disease Modifying Drugs (DMD).


Autor: Photo by Simone van der Koelen on Unsplash, podle licence: Public domain

Pokud má pacient aktivní formu roztroušené sklerózy, nemůže ji bez léčby zvládnout

Každý lék se pak liší způsobem podání, spektrem nežádoucích účinků a efektivitou, která může být u různých pacientů různá. Dnešním trendem je jednoznačně individuální přístup. To znamená vybrat co nejlépe konkrétní lék pro konkrétního pacienta, pokud jsou evidentní známky nedostatečného efektu, tak lék změnit.

První z těchto moderních léků vstoupily na trh počátkem devadesátých let dvacátého století, v České republice v roce 1996. Od té doby došlo k dalšímu výraznému posunu a dnes máme registrováno kolem deseti různých účinných látek, další molekuly jsou ve fázi klinického zkoušení. „Dostupnost léčby v České republice je relativně dobrá, zejména dostupnost léků tzv. první linie, které jsou cenově přístupnější. Bohužel stále se pereme s přístupem k lékům efektivnějším a dražším, kdy přísná úhradová kritéria často brání jejich včasnému nasazení,“ podotýká odbornice. Přitom právě tady bychom potřebovali opravdu racionálnější přístup regulátorů péče a zdravotních pojišťoven, protože pokud lék nasazujeme pozdě, tak už často nemůže předvést tak dobrý efekt, a nakonec na to doplácí nejen samotný pacient, ale i celá společnost. „Důležité je ještě zdůraznit, že převážná většina těchto léků je efektivních pouze v časné atakovité fázi nemoci. Bohužel pacienti v progresivní fázi nemoci, kdy již došlo k výraznému úbytku nervových vláken, na ‚své‘ léky zatím stále čekají.“

Nejnovější trendy v léčbě roztroušené sklerózy

V současné době je podle Dany Horákové nejčastěji využívána takzvaná personalizovaná medicína. „Jedná se o včasnou diagnostiku a nasazení terapie a také komplexní monitoring se snahou u každého pacienta přizpůsobit jeho léčbu aktivitě jeho nemoci.“ 

Oslovená lékařka připouští, že dodnes bohužel nemáme žádnou zásadní prevenci proti roztroušené skleróze. „Respektive pouze u příbuzných našich pacientů, kteří mají lehce zvýšené riziko proti ostatní populaci, je velmi rozumné doporučení, aby v žádném případě nekouřili, nepřecházeli infekce a měli dostatečný přísun vitaminu D. Jinak se s nemocí setkáváme až v momentě, kdy propukne. Tam je pak potřeba opravdu postupovat individuálně a každému pacientovi se snažit ušít léčbu na míru,“ uvádí lékařka.

Neznamená to ale, že by nemocný sám nemohl dělat nic: „Pacient je naopak klíčovým partnerem v procesu léčby a musí pochopit, že to, jak bude celkově přistupovat ke svému zdraví, může zásadně ovlivnit i jeho nemoc. Platí obecné zásady zdravého životního stylu – udržovat rozumnou hmotnost, nekouřit, omezit solení, určitě má význam pravidelné cvičení a kognitivní trénink po celý život.“

Díky registru ReMuS lze analyzovat, jak se nemoc vyvíjí

Vraťme se ještě k v úvodu zmiňovanému Registru pacientů s roztroušenou sklerózou (ReMuS), ve kterém je podle nově zveřejněných dat v tuto chvíli registrováno již více než třináct tisíc lidí s uvedenou nemocí. Blíží se tak chvíle, na niž netrpělivě čekají lékaři, regulátoři, pojišťovny, pacienti i farmaceutické firmy.

serial_prilohy

Jakmile registr zmapuje všechny, kteří touto nevyléčitelnou chronickou autoimunitní chorobou trpí, bude možné analyzovat, jak se nemoc vyvíjí. Roste tak šance dát konkrétnímu člověku přesně ten lék, který mu vyhovuje. Včasná léčba, vhodná pro aktuální stav nemoci, může pacientům zachránit desítky let aktivního života.

Podle Dany Horákové je klíčové, že díky úsilí lidí z Nadačního fondu Impuls, který je zřizovatelem registru, takový projekt vůbec existuje a sbírá data. „Dlouhodobý sběr takto kvalitních a ucelených dat je nesmírně důležitý pro všechny účastníky celého procesu péče o pacienty s roztroušenou sklerózou. Pro lékaře, kteří z dat začínají čerpat nesmírně cenné informace o efektivitě a bezpečnosti nových léků v reálné klinické praxi. Pro regulátory, kteří schvalují vstup nových léků na trh, pro zdravotní pojišťovny, jejichž úkolem je účelné vynakládání veřejných prostředků, pro výrobce léků, které samozřejmě zajímá, jak se jejich preparáty chovají a současně jsou ze zákona povinni poskytovat celou řadu dat,“ popisuje lékařka s tím, že v neposlední řadě je registr důležitý i pro pacienty. Ti tak mohou relativně jednoduše získat obraz o aktuální situaci a trendech v léčbě svého onemocnění.

Odborná spolupráce:

Doc. MUDr. Dana Horáková, Ph.D.

Neuroložka, odborná garantka celostátního Registru pacientů s roztroušenou sklerózou ReMuS. Působí v Centru pro demyelinizační onemocnění Neurologické kliniky 1. LF UK a VFN v Praze jako zástupkyně vedoucí lékařky. Je předsedkyní Sekce klinické neuroimunologie a likvorologie ČNS ČLS JEP a ScientificLeadership Group v rámci mezinárodní database MSBase. Dlouhodobě se věnuje výzkumu v oblasti klinických a kvantitativních magneticko-rezonančních markerů, které určují aktivitu nemoci.